经Janus具体激酶抗病毒 (JAKi) 放射治疗后患上的或JAKi难治性（R/R）的甲状腺囊肿病患外科预后不佳，总体生存赴援 (OS)仅13-16个翌年。Imetelstat 是一种遗传物质抗病毒。一项II期多中都心分析分析了Imetelstat可用中都高危风险的JAKi-R/R甲状腺囊肿病患的和可靠性。
受试病患被随机三组，不感兴趣Imetelstat 9.4 mg/kg或4.7 mg/kg放射治疗，静滴，3周一次。主要终点是24就有的肾减轻赴援（肾大小变大≥35%）和病症减轻赴援（总病症评分提高≥50%）。次要终点包括OS和可靠性。
A：所有随机三组病患的OS；B：OS与甲状腺囊肿变化或稳定的具体性
分析招募提前结束，不感兴趣4.7 mg/kg Imetelstat放射治疗的病患被允许继续不感兴趣9.4 mg/kg剂量放射治疗。24就有，9.4 mg/kg组的肾减轻赴援和病症减轻赴援分别是10.2%和32.2%，4.7 mg/kg组的分别是0%和6.3%。在采用9.4 mg/kg Imetelstat放射治疗的病患中都，中都位OS为29.9个翌年，40.5%的病患获得了甲状腺囊肿有所改善，而且42.1%的可分析病患的驱动DNA的突变突变频赴援提高。
囊肿有所改善和突变突变频赴援提高与OS具体。遗传物质活性和遗传物质丝氨酸准确度的提高证明了特异性抑制，并与肝细胞加成、病症加成和OS具体。最常见的不良加成是3/4级的更进一步淋巴结提高。
总而言之，在这项关于Imetelstat两个用药剂量的II期测试，不良风险的JAKi-R/R 甲状腺囊肿病患可从Imetelstat 9.4 mg/kg（1次/3周）放射治疗中都获得外科有益的病症减轻赴援，且可靠性良好。脊椎动物标志物和甲状腺囊肿分析表明，Imetelstat对恶性克隆有选择性影响。一项有效性性的III期分析正在顺利进行中都。
原始出处：
John Mascarenhas, et al. Randomized, Single-Blind, Multicenter Phase II Study of Two Doses of Imetelstat in Relapsed or Refractory Myelofibrosis. Journal of Clinical Oncology.
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